临床试验正处于一个“多浪叠加”的时代。是按照传统模式运营，还是采用数字化技术让患者、研究机构、申办方、合同研究组织（CRO）更高效的协作？如何真正实现“以患者为中心”？——让患者更方便的参加临床试验、降低用药风险、节约时间成本等。如何让临床试验的设计、实施、监管等环节可以更加合规、高效、高质量的进行？
2023年4月20日至22日，DIA数字临床试验创新论坛将在苏州召开，此次论坛的主题是“将数字化技术和以患者为中心结合，提高临床试验创新力”，领域内专家学者汇聚一堂，各抒己见，共同推动临床试验进入新的发展阶段。
医药魔方Med有幸邀请到论坛的联席主席、北京大学肿瘤医院（以下简称“北肿”）药物临床试验机构办公室江旻主任，从研究机构的角度出发，和读者们分享临床试验数字化建设中的经验和成果，并对未来发展进行了展望。
江旻主任：北肿从2013年就开始了临床试验数字化的布局，最早实现的是患者支付系统，对接医院信息管理系统（HIS）的门诊、住院缴费模块。当医生为受试者开具与临床试验相关的检查、药品时，在结算环节可自动去除这部分费用，受试者只需支付自付部分的费用即可。对于受试者而言，无需像以前一样“先自行垫付、再申请报销”，简化了流程，可以提高受试者依从性。对于临床医生而言，无需再花费时间向受试者解释或管理这部分费用，提升了工作效率。对于医院而言，充分满足了新版药品临床试验管理规范（GCP）关于“及时兑付”的要求。
临床试验“数字化”是近几年形成的一个新词，以前会用远程智能、临床研究信息化等描述。其实这也反应出大家理念上的一个变化，对“数字化”有更高的期待，希望它能覆盖更广的应用场景。
“数字化”的核心有两方面：信息化和智能化（例如AI的使用）。实际应用的典型例子就是远程智能临床试验（DCT），或者叫去中心化临床试验。DCT不再局限于中心化访视，依托数字化等创新技术开展的临床试验，例如远程访视、远程患者电子化信息管理、远程监查等功能。近期，国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）发布了多个以患者为中心的临床试验技术指导原则（征求意见稿），其中也提到了临床试验的国际化、标准化和数字化。这其实也反映了监管层面认可这类新技术和新理念，发出了一个正向的信号。
▌医药魔方Med：随着ChatGPT的大热，AI在各领域的应用也成为关注焦点。北肿临床试验数字化建设过程中有哪些AI的身影？
江旻主任：将AI应用至临床试验经历了一个不断探索的过程。最早大约在2019年，我们将AI应用在临床试验质量管理体系，AI算法工程师也合作参与到项目质量控制中。近十年来，北肿临床试验项目的数量快速增加，如果用传统人工的方式来进行质控，将需要耗费大量的人力、时间和经济成本，且无法做到完全的标准化，AI技术或可帮助解决这些问题。
以预警线探索路径为例，通过AI自动化处理既往文本记录的质控报告，对既往报告问题分类分级定位，构建质控数据集，通过统计分析量化预警线，最后使用预警线进行评估。同时，北肿质控团队与算法工程师的“医工结合”模式，除了可以构建预警线外，在对单个项目的原始数据核查（SDV）中也可以发挥作用，特别是在药物不良反应（AE）和联合用药的数据方面，我们曾经在被FDA核查的项目中运用过这种模式做SDV，机器的发现是大于人工的发现的。
大家也知道，通过不断地训练，AI会变的越来越“聪明”，这也对医院的数据库建设有一定要求，包括医院的数据管理工作，各系统相关数据的对接和统筹分析等。因此，我们建立了一个具有创新性的质控团队，不仅有传统业务场景下的工作人员，还包括统计分析师、AI算法工程师。同时更重要的是，我们也与医院信息部紧密合作，在医院大的信息架构平台上提高数据质量，建设源头工程。
江旻主任：患者的信息安全是每家临床研究机构最核心关注的问题，也是一个需要首先考虑的合规性问题。脱敏，就是指隐去了患者真实身份信息，是一个基本的方法。为了更好的做到脱敏，北肿的信息部还单独申请了一个专利，脱敏的工作并不仅仅是一个技术上的工作，还应该是一个体系上的工程，没有100%的脱敏，但是应该有持续的脱敏监测。相信通过数据工程专家和GCP机构的沟通合作，保护患者的信息安全性会越来越完善。
江旻主任：国家正在支持研究型医院或研究型病房的建设，北肿是2020年首批试点单位之一，当时把MD安德森癌症中心作为医院建设的目标。其实，硬件已经不是最关键的问题，我认为最大的差异还是医院的发展定位和顶层设计。国外研究型医院可以做到一个真正的创新源头，从基础医学、转化医学到临床试验，实现产学研的结合，最终使患者获益。目前国内也已经通过各种政策来提高研究中心/研究者的创新动力，向更好的方向发展。
▌医药魔方Med：在临床试验数字化建设过程中，需要多方的协作。您能否给我们分享一些相关的经验？
江旻主任：现在申办方、研究中心、CRO相关人员都抱着开放合作的态度，愿意共同探索新的数字化解决方案，很多项目的成功与“合作”密不可分。举一个例子就是北肿的远程监查系统，该系统于2020年2月上线，起初并不是针对疫情所准备的，而是想给临床研究协调员（CRC）建立一个平台。出现疫情后，中心及时做了模块的升级和完善，开放给临床研究监查员（CRA）使用，使得监查员可以在不到医院现场的情况下，在线查阅脱敏后的受试者数据，进行远程监查，得到了业内的好评。这也是北肿一个大胆的、创新性的尝试。远程监查的创新模式在技术完备后，在未来的使用场景上依然需要机构与申办方共同探索如何更好地利用这个工具高效、灵活的完成监查工作，而不仅仅是在疫情下的应急使用，相信未来远程与现场的混合模式将会取代传统模式。后来，我们把该项目经验向CDE汇报，同样得到了CDE的认可。除此以外，远程知情同意、AI受试者智能筛选也是正在进行的探索。
▌医药魔方Med：针对此次的DIA数字临床试验创新论坛，您能否为大家推荐几个值得关注的主题？
江旻主任：首先，主会场的内容都非常精彩，有詹启敏院士的“数据科学助力医学科技创新”，还有谢松梅部长的“以患者为中心的临床试验系列指导原则导读”等。此外，我个人比较感兴趣的还包括“以患者为中心的临床试验的实践探索”以及“以患者为中心的虚拟临床研究”，“临床试验数字化的ChatGPT视角”也是大家关注的热点。和国内相比，国外临床研究中心DCT的实践相对成熟，有哪些优点可以借鉴，也值得去听一听。最后，论坛还设置了多个辩论环节，有句话说“理不辨不明”，思维的碰撞或许能解答大家很多问题。
欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源； 如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。
免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
